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■本セミナーの主題および状況（講師より）

★新型コロナウイルスに対するRNAワクチン「コミナティ筋注（ファイザー製ワクチン）」、「スパイクバックス（モデルナ製ワクチン）」が新型コロナウイルスに対するワクチンとして承認されたことを受けRNA創薬研究は国内外で大きく加速しています。特に、がんやその他の感染症に対するワクチン、単一遺伝子疾患、さらにはin vivo CAR-T療法などへの応用が期待されています。これらの創薬において、mRNAを細胞内に送達する技術（Drug Delivery System: DDS）として脂質ナノ粒子(Lipid Nano Particle: LNP)が用いられています。

★LNPはpH応答性のカチオン脂質（イオン化脂質）を含む複数の脂質から構成されるナノ粒子であり、製剤設計や製造プロセス設計には特有の技術やノウハウが必要となります。

★LNPは肝臓へ集積しやすいなどの特徴があり、目的の細胞に対する指向性を高めることが難しいという課題があります。また、その開発過程で、内包される有効成分に加え、製剤としての品質及び機能評価が適切に為されることが重要であります。

■注目ポイント

★LNPの製造を見越したCMCに関する課題を取り上げより実践的な形で解説！

★AIを用いて指向的な送達を実現する「Designable LNP」設計プラットフォームを紹介！

★LNP製剤の品質評価法について、分析の実例を交えながら、概要と留意点を紹介

講座担当：牛田孝平

≪こちらの講座は、WEB上での開催のオンライン講座になります≫

　新型コロナウイルスに対するRNAワクチン「コミナティ筋注（ファイザー製ワクチン）」、「スパイクバックス（モデルナ製ワクチン）」が新型コロナウイルスに対するワクチンとして承認されたことを受けRNA創薬研究は国内外で大きく加速しています。特に、がんやその他の感染症に対するワクチン、単一遺伝子疾患、さらにはin vivo CAR-T療法などへの応用が期待されています。これらの創薬において、mRNAを細胞内に送達する技術（Drug Delivery System: DDS）として脂質ナノ粒子(Lipid Nano Particle: LNP)が用いられています。本講座では、特にＲＮＡ創薬を加速する上で重要な役割を果たすLNPに関して、基礎から最近の文献情報に関して、秋田の開発している脂質材料に関する話題も入れながら概説します。

　核酸・mRNA医薬品の開発成功の鍵を担う一つの要素がデリバリー技術である。様々なデリバリー技術が検討されている中で、特に、mRNAワクチンの開発を機に、脂質ナノ粒子（LNP）の研究開発が活発化している。LNPはpH応答性のカチオン脂質（イオン化脂質）を含む複数の脂質から構成されるナノ粒子であり、製剤設計や製造プロセス設計には特有の技術やノウハウが必要となる。本セミナーではこれらのポイントについて解説する。

　Covidワクチンの成功で信頼性を高めた核酸内包脂質ナノ粒子（LNP）は、遺伝子治療や再生医療への応用が急速に拡大しています。こうした分野では、安全性や経済性を高めるために、目的の臓器や細胞へ指向的に送達することができるLNPの開発が求められています。しかしながら、LNPは肝臓へ集積しやすいなどの特徴があり、目的の細胞に対する指向性を高めることが難しいという課題がありました。弊社では、この課題に対してAIを用いて指向的な送達を実現する「Designable LNP」設計プラットフォームを開発しましたので紹介いたします。

　LNPはmRNAなどに代表される新しい創薬モダリティに対する有効なDDSのひとつとして研究開発が盛んに進められている。一方で、その開発過程で、内包される有効成分に加え、製剤としての品質及び機能評価が適切に為されることが重要である。本講演ではLNP製剤に求められる品質評価技術の基礎ともなるバイオ医薬品・中分子医薬品の分析技術をベースに、LNP製剤の品質評価法について、分析の実例を交えながら、概要と留意点を紹介する。